Durante dos décadas, las compañías biotecnológicas que han intentado atacar al Alzheimer han tenido poco éxito. Aunque las vacunas con frecuencia han resultado prometedoras en algunos pacientes, tienen efectos secundarios devastadores en otros (como la inflamación del cerebro) porque los investigadores no han logrado evitar que los sistemas inmunes de los pacientes trabajen al cien al exponerse a los anticuerpos de las vacunas. Eso no ocurrirá más, según United Neuroscience Inc.
Para ser claros, la startup de cuatro años con sede en Dublín, Irlanda, no ha curado el Alzheimer, ni ha afirmado hacerlo. Pero resultados de una pequeña muestra clínica de United indican que 96 por ciento de los pacientes respondieron positivamente, sin efectos secundarios serios, a la vacuna del Alzheimer que la compañía llama UB-311. Los pacientes demostraron mejor función cerebral y una reducción en la placa proteica que estropea sus neuronas, según el reporte de la compañía. “Nos va mejor que con el placebo en todas estas cosas”, apuntó la directora ejecutiva Mei Mei Hu. “Todavía no podemos asegurar nada, pero vamos por buen camino”.
Aunque los científicos no pueden asegurar qué causa o exacerba el Alzheimer, hay varios sospechosos comunes: amiloides, proteínas que se acumulan en el cuerpo con el tiempo y se pliegan de tal forma que causan estragos en el cerebro; tau, otra familia de proteínas con efectos similares; e inflamación en general. La vacuna de United estimula al propio sistema inmune del paciente para atacar los amiloides, que algunos investigadores creen que son el causante principal. El trabajo de la vacuna es demorar el pliegue de las proteínas y, de ser posible, revertir algo del daño y restaurar la función cerebral.
La prueba clínica de United, un estudio en Fase II completado el año pasado, probó la vacuna en un grupo de 42 pacientes que tenían una deficiencia cognitiva leve y parecían estar en las primeras fases de la enfermedad. Algunos estaban en el grupo de control y recibían placebo, mientras que dos grupos más recibieron tres dosis de la vacuna y luego refuerzos cada tres o seis meses a lo largo de año y medio.
Aunque el número pequeño de pacientes evita que United llegue a importantes conclusiones estadísticas, la empresa ha estado lo suficientemente motivada para continuar con el desarrollo de la vacuna, posiblemente con un socio más grande, según Hu.
“Afirman sacarle la vuelta a la respuesta inmune y parece que han sido exitosos”, comenta Frank Longo, presidente del departamento de neurología de Stanford y cofundador de Pharmatrophix, que también intenta curar el Alzheimer. United señaló que ha invertido 100 millones de dólares hasta ahora en investigación y desarrollo de la vacuna.
Hu, de 35 años, tiene un currículum que parece una mezcla de lo mejor del Ivy League y una hippy industriosa. Es abogada de Harvard y ejerció en Cravath, Swaine & Moore, consultó para McKinsey & Co, y luego fundó su granja orgánica y una firma de energía solar en Hawái con su esposo, Lou Reese, un constructor de 37 años. Operaron la granja un par de años, viendo videos en YouTube para averiguar cómo, por ejemplo, matar gallinas, antes de expandir el círculo familiar con su más reciente aventura.
La madre de Hu, Chang Yi Wang, es la directora científica de United y la inspiración para fundar la compañía. Wang ha pasado décadas desarrollando tratamientos médicos y vacunas, incluso un kit económico para monitorear sangre en países en desarrollo, así como la vacuna que protege a los animales contra la fiebre aftosa y otra que químicamente castra a los cerdos macho para que su carne sea sabrosa y comercializable.
Las vacunas han sido tan efectivas en mantener a los cerdos sanos que han sido utilizadas en millones de animales en China, México, Brasil y Rusia. “Mi suegra inventó algo que hace magia en tus ‘pelotas’ y las hace desaparecer”, señala Reese, quien tiende a gesticular mientras Ru permanece centrada y directa. “El impacto de eso como yerno es increíble”.
El gran descubrimiento de la familia fue que los mismos avances tecnológicos que hicieron que las vacunas funcionaran tan bien en animales podría aplicarse a humanos. Hu y Reese persuadieron a Wang a aprobar la investigación y prestaron sus experiencias comerciales para sacar sus ideas del laboratorio y llevarlas al campo de prueba.
Sin embargo, solo atacar a los amiloides sin intentar controlar el tau o la inflamación sigue siendo controvertido, afirma Longo. “Cualquier terapia centrada en atacar amiloides depende de qué tan exacta es la hipótesis y esta se sigue cuestionando”, apunta. También en la columna de los contras: la gente que utiliza UB-311 idealmente comenzaría el tratamiento antes de mostrar síntomas y luego recibirían la dosis cada seis meses. No es una aplicación única y los médicos no pueden predecir quién padecerá de Alzheimer y demencia.
Por ahora, United se enfoca en recaudar suficiente capital para financiar un estudio más concluyente de UB-311 y seguir refinando su amplio rango de vacunas. La compañía, de 35 empleados, se prepara para iniciar pruebas de la UB-312 para el mal de Parkinson, y una segunda vacuna contra Alzheimer para combatir el tau. “Han dado suficientes pasos iniciales con esta prometedora tecnología”, comenta Eric Reiman, reconocido investigador de Alzheimer y asesor de United Neuroscience. “Pero sigue siendo el principio del principio”.